Terapia genica prenatale: svolta
in medicina fetale con Avantea
Una nuova frontiera nella medicina prenatale ha una firma cremonese: quella di Avantea, laboratorio di tecnologie avanzate per la riproduzione animale e la ricerca biotecnologica. In uno studio coordinato dall’Università Statale di Milano e dalla Fondazione Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con il Policlinico di Milano, è stata messa a punto una procedura innovativa per la somministrazione di terapie geniche direttamente al feto.
Come riportato dal sito ufficiale del Policlinico, i risultati della ricerca, pubblicati sulla rivista scientifica Gene Therapy, rappresentano un potenziale cambio di paradigma nella medicina fetale: non più solo diagnosi e supporto alla gravidanza, ma possibilità di vere e proprie cure già durante la gestazione.
Fino ad oggi, l’applicazione clinica della terapia genica fetale era limitata da interventi troppo invasivi, complessità tecniche e dalla mancanza di modelli animali adeguati. Per superare queste problematiche, i ricercatori hanno sperimentato una nuova procedura minimamente invasiva basata sull’iniezione ecoguidata transaddominale, una tecnica già impiegata nella pratica clinica (Terapia Genica Fetale In Utero).
Il metodo è stato testato con successo su modelli suini, scelti per la loro elevata somiglianza fisiologica con l’uomo: attraverso la vena ombelicale o il cuore, è stato possibile somministrare un vettore virale (Aav9) contenente un gene marcatore (Gfp) direttamente al feto.
Fondamentale il contributo di Avantea, l’unica struttura in Italia autorizzata alla sperimentazione su grandi animali. Il dottor Giuseppe Duchi, responsabile degli stabulari del centro, ha ottenuto l’autorizzazione ministeriale necessaria e ha sottolineato il valore del modello suino per la medicina traslazionale: “Il suino per anatomia e fisiologia, dopo il primate non umano, è la specie che più si avvicina all’uomo”.
Anche il dottor Dario Brunetti, coordinatore del progetto e docente all’Università Statale di Milano nonché ricercatore al Carlo Besta, insieme al professor Nicola Persico, co-responsabile dello studio e direttore della Diagnosi Prenatale e Chirurgia Fetale al Policlinico, hanno confermato gli esiti positivi della sperimentazione.
Infatti, i suinetti nati dopo il trattamento hanno mostrato una diffusione estesa del gene terapeutico in diversi organi, senza effetti collaterali rilevanti né segni di infiammazione, e anche le madri hanno tollerato bene l’intervento.
L’obiettivo a lungo termine è sviluppare terapie sicure ed efficaci per i feti affetti da patologie genetiche, riducendo al minimo i rischi per le madri e offrendo ai neonati una migliore qualità di vita fin dai primi istanti.
Il progetto è frutto della collaborazione tra numerose realtà lombarde e nazionali: oltre ai promotori principali, hanno partecipato l’Università di Verona e la Ucl School of Pharmacy di Londra. Il finanziamento è stato garantito da Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica, Fondazione Telethon, Fondazione Mariani, dal programma europeo Ejp Rd e dal Pnrr.